患者不放弃我们不抛弃自体造血干细胞移

因罹患髓母细胞瘤，14岁婷婷在近4年里内承受了3次脑肿瘤切除术，6次大剂量化疗。今年年初，婷婷病情再次复发，陆军军医大学陆军特色医学中心（医院）肿瘤科与血液科联手为婷婷进行了自体造血干细胞移植治疗，在近半年的治疗中，婷婷与医护人员一路闯过化疗、干细胞采集、抗感染治疗和移植等重重关口。7月7日，婷婷终于走出了移植病房，步入康复痊愈期。

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万分之一的希望

髓母细胞瘤是好发于儿童的中枢神经系统胚胎性恶性肿瘤，复发的髓母细胞瘤患者预后差，其5年生存率不到20%。

自从患病，婷婷与家人曾辗转几家国内知名的神经肿瘤治疗中心寻求治疗方案，但是因病情反复且缺乏特异的治疗手段，婷婷和家人最终来到医院寻求希望。见到肿瘤科耿明英教授，婷婷父母疲倦的脸庞挂着眼泪：“医生，求求你，救救她吧！哪怕只有万分之一的希望，我们也要试一试啊！”

2

TP53基因突变

“梳理过往的检查，我们发现婷婷TP53基因发生突变，属于极高危患者，这也意味着治疗和预后每一道关口都不好过。但家人不放弃，患者不放弃，我们就不会放弃。”接诊后，耿明英立刻启动中心神经肿瘤MDT会诊，脑外科、放射科、血液科、儿科的一致认为，目前治疗手段有限，唯一可以一试的方法就是自体造血干细胞移植。随即，血液科在主任王劲的带领下立刻成立了移植治疗小组。

TP53基因是迄今发现的与人类肿瘤相关性最高的基因。TP53基因会产生p53蛋白，在人体修复受损DNA时，它在细胞中扮演着“警卫”的角色，阻止细胞过度生长。当TP53发生突变，就会失去了对DNA修复和细胞生长、凋亡的调控作用，使得细胞发生癌变。目前已知的人类50%的癌症均与TP53基因突变有关，但目前还没有针对p53通路的靶向疗法。

3

出仓

“自体造血干细胞移植是一个高风险的治疗过程，患者需要在全环境保护的背景下，接受有足够自体造血干细胞支持的超大剂量的化疗和（或）放疗，即预处理，尽可能清除体内残存的肿瘤细胞，重建造血及免疫。”婷婷治疗小组组长，血液科副主任曾东风说，虽然这种治疗方式存在重症感染、严重出血、疾病复发等风险，但也有望让患者获得更长的生存期，改善患儿生活质量。

一边为婷婷量身制定专门的移植治疗方案，一边在疫情期为婷婷联系相关药品，减少婷婷家人的经济压力。此时此刻，医护人员已成了婷婷家最坚强的后盾。

接下来是造血干细胞动员、采集、冻存、入仓、制定移植前的预处理方案和移植并发症的应对预案，求生的每一步婷婷和医护人员都如履薄冰。

4月29日，婷婷造血干细胞动员采集获得成功。

6月9日，婷婷顺利进行了自体造血干细胞移植。

6月22日，婷婷造血功能开始恢复。

移植过程中，婷婷在医护人员的精心呵护下，没有出现持续发热、出血及器官功能损伤等严重并发症。

7月7日，婷婷顺利出仓，医生护士和婷婷的家属一起在门口迎接，几人相拥而泣，庆祝婷婷开启下一段的新生活。

科室链接

陆军军医大学陆军特色医学中心（医院）血液科是重庆市最早开展各类造血干细胞移植的单位，目前有百级层流病房5张，千级层流病房4张，每年完成包括半相合造血干细胞移植、无关供者造血干细胞移植在内的各种移植治疗约40例，移植成功率98%。自体造血干细胞移植治疗髓母细胞瘤技术是医院血液科近年来完成的又一次临床创新和实践，为实体瘤的治疗提供了新的有效的手段。

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